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Áreas Científico-Técnicas

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Biología y biomedicina / Hematopoyesis / Control de la diferenciación de células madre / Herramientas avanzadas de terapia celular y terapia génica para la corrección genética de la deficiencia en Piruvato Quinasa


La deficiencia en Piruvato Kinasa es una enfermedad rara que produce anemia hemolitica no esferocitica que puede llegar a ser fatal. No existen herramientas terapeuticas para los casos graves de esta deficiencia. El desarrollo de nuevas herramientas de terapia genica es fundamental para otorgar nuevas alternativas terapeuticas a estos pacientes.

Es de destacar el proyecto Terapia génica 2.0: nueva generación de vectores virales episomales de alta bioseguridad y su desarrollo pre-industrial (EPISEVI 2.0), concedido dentro de la convocatoria de proyectos Retos Colaboración 2015, y liderado por la empresa VIVEBioTECH. Este proyecto, con un presupuesto de 1.613.837,00M¿ está financiado por el Ministerio de Economía y Competitividad y tiene un anticipo reembolsable FEDER.