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Agenda de eventos - Detalles evento

Seminario:Terapias avanzadas para el tratamiento de enfermedades hepáticas hereditarias.

  • Fecha: Comienza el 23/05/2019 a las 09:30
  • Categoría : Organizados en el CIEMAT
  • Lugar : Edificio 66. Sala de seminarios. CIEMAT-Madrid.

Ponente: María García Bravo (Unidad de Diferenciación y Citometría. División de Terapias Innovadoras en el Sistema Hematopoyético. CIEMAT, CIBERER, IIS-FJD).

Las enfermedades hepáticas hereditarias presentan, en su conjunto, una incidencia importante y están caracterizadas por la deficiencia en alguna proteína esencial para las rutas metabólicas hepáticas. En la mayoría de los casos, la única terapia curativa para estas enfermedades es el trasplante de hígado, que lleva asociada una serie de complicaciones como la escasez de órganos para trasplante, la inmunosupresión durante toda la vida del paciente y una mortalidad y morbilidad altas en el postrasplante inmediato.

Dentro de nuestra investigación en los campos de la regeneración hepática, reprogramación celular y edición génica, abordamos el desarrollo de nuevas aproximaciones terapéuticas para estos pacientes con enfermedades hepáticas hereditarias y, en concreto, trabajamos en el desarrollo de nuevas terapias para tratar pacientes con hiperoxaluria primaria tipo 1 (HP1). La HP1 es una enfermedad metabólica causada por la deficiencia en el gen AGXT, cuya expresión es específica de hepatocitos y ocasiona una acumulación excesiva de oxalato que, al no ser eliminado completamente en la orina, se deposita en los tejidos y conduce al desarrollo de enfermedad renal terminal en un alto porcentaje de pacientes.

Se presentarán las actuales líneas de trabajo que abarcan terapia celular (edición génica combinada con la obtención de hepatocitos inducidos a partir de fibroblastos de pacientes con HP1) y terapia génica in vivo en modelos de ratón con hiperoxaluria primaria, así como el desarrollo de nuevos modelos de ratón con hiperoxaluria.

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