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Agenda de eventos - Detalles evento

Des. de aprox. de terapia génica para el tratam. del fallo de médula ósea en disqueratosis congénita

  • Fecha: Comienza el 13/02/2020 a las 09:00
  • Categoría : Organizados en el CIEMAT
  • Lugar : Edificio 66, Sala de Seminarios

Ponente: Guillermo Güenechea

Resumen: La principal causa de muerte de pacientes con síndrome congénito de fallo de médula ósea es el problema hematológico, como ocurre en disqueratosis congénita, anemia de Fanconi o anemia Blackfan-Diamond. La única terapia curativa de estas enfermedades es el trasplante de progenitores hematopoyéticos de donantes sanos. Sin embargo, la baja probabilidad de encontrar donantes adecuados, así como otras limitaciones asociadas al trasplante pueden producir una elevada morbi/mortalidad en estos pacientes. A raíz de estas limitaciones y dado el progreso de la terapia génica en otras enfermedades monogénicas, en este seminario se presentarán alternativas para el tratamiento del fallo de médula ósea en disqueratosis congénita, basándonos en terapia génica con vectores lentivirales así como en sistemas de edición génica con CRISPR/Cas9.

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