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La Unión Europea financiará el proyecto EUROFANCOLEN para el tratamiento de la anemia de Fanconi

 

01/03/2013

Biología y biomedicina

La Comisión Europea ha dado a conocer los veintiséis proyectos de investigación que recibirán ayuda económica por un total de 144 millones de euros; entre ellos el coordinado por el CIEMAT: EUROFANCOLEN, proyecto financiado por el VII Programa Marco de la Unión Europea para el tratamiento hematológico de pacientes con anemia de Fanconi. EUROFANCOLEN está coordinado por el Dr. Juan A. Bueren Roncero, responsable de la División de Terapias innovadoras en el sistema hematopoyético del CIEMAT.

El objetivo de la Comisión Europea en relación con la concesión de estas ayudas es mejorar la calidad de vida de los europeos que sufren alguna de las patologías consideradas como “enfermedades raras”, a la vez que se intenta cumplir con el objetivo de Bruselas de conseguir doscientas nuevas terapias para estas enfermedades raras y su diagnóstico en el horizonte del año 2020.

La comisaria de Investigación, Innovación y Ciencia, Máire Geoghegan-Quinn, ha afirmado: “Esperamos que estos nuevos proyectos de investigación faciliten a los pacientes, sus familias y los profesionales de la salud una aproximación hacia el tratamiento en su lucha cotidiana contra la enfermedad”. En la Unión Europea cerca de 30 millones de personas sufren alguna enfermedad considerada “rara”, en muchos casos teniendo como afectados a menores y teniendo un origen genético en su mayoría, provocando grandes perjuicios a los afectados.

El 28 de enero se presentó oficialmente en la sede madrileña del CIEMAT el proyecto EUROFANCOLEN, consorcio europeo para desarrollar la investigación encaminada a corregir el defecto genético en las células madre de la médula ósea de los pacientes afectados; en definitiva, el proyecto EUROFANCOLEN permitirá confeccionar un protocolo de terapia génica seguro y eficaz para pacientes con anemia de Fanconi del subtipo A, el más frecuente, mediante la corrección genética de sus células madre hematopoyéticas previamente movilizadas a la sangre periférica.

El enfoque propuesto por EUROFANCOLEN tiene una doble vía, la evaluación de la seguridad y eficacia de nuevos fármacos con una potente actividad para movilizar células madre desde la médula ósea a la sangre periférica de pacientes con anemia de Fanconi, por un lado; y, por otro, la evaluación de la seguridad y los primeros indicios de eficacia clínica de la terapia génica de estos pacientes con un nuevo vector lentiviral fabricado por miembros del consorcio, el cual recibió en diciembre de 2010 la designación de medicamento huérfano para los pacientes con anemia de Fanconi. En esta línea, la Unión Europea proporciona fondos para la fase I/II del ensayo con el nuevo vector lentiviral.

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