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Celebrada en el CIEMAT una reunión del proyecto europeo EUROFANCOLEN para la terapia génica de la anemia de Fanconi

 

16/02/2015

Biología y biomedicina

Los pasados días 28 y 29 de enero se celebró en la sede del CIEMAT una reunión del proyecto EUROFANCOLEN, “Ensayo en fase I/II de terapia génica de pacientes de anemia de Fanconi con un nuevo fármaco huérfano que consiste en un vector lentiviral con el gen FANCA: Una acción coordinada”.

 
 

Este consorcio comenzó su andadura a comienzos del año 2013, siendo el CIEMAT el centro coordinador a través del doctor Juan A. Bueren Roncero, Jefe de la División de Terapias Innovadoras en el Sistema Hematopoyético. A este consorcio pertenecen otros grupos de gran prestigio internacional y que han sido pioneros en el desarrollo con éxito de ensayos clínicos de terapia génica. Entre los asistentes se encontraban la doctora Marina Cavazzana (Hospital de París), Adrian Thrasher, Claire Booth, Philip Ancliff, Karen Buckland (University College of London), Julián Sevilla (Servicio Madrileño de Salud, Hospital Niño Jesús, Madrid), Cristina Díaz de Heredia, Jordi Barquinero (Institut Catalá de la Salut, Hospital Val d’Hebron, Barcelona), Anne Galy (Genethon, París), Jean Soulier (Université Paris-Diderot 7), Jordi Surrallés (Universitat Autónoma de Barcelona), Christopher Bauser (GATC BIOTECH AG, Kostanz, Alemania), Manfred Schmidt (Deutsches Krebsforschunszentrum, Heidelberg, Alemania) y Mario Romero (Innovación Desarrollo y Transferencia de Tecnología de Madrid).

 

La anemia de Fanconi es un síndrome hereditario poco común que se caracteriza por el desarrollo temprano de fallo de la médula ósea y el aumento de la predisposición al cáncer con la edad. El trasplante de células hematopoyéticas de un donante sano compatible es el único tratamiento curativo para el fallo de médula ósea, aunque está asociado con complicaciones derivadas de la mielosupresión, enfermedad injerto contra huésped y una mayor incidencia de carcinoma de células escamosas. Así pues, el objetivo principal del proyecto EuroFancoLen es el desarrollo de un ensayo clínico de terapia génica multicéntrico en fase I/II para pacientes de anemia de Fanconi del subtipo A, basado en la corrección genética de células madre hematopoyéticas con un nuevo vector lentiviral desarrollado en el CIEMAT.

 

A lo largo de las dos jornadas se presentaron los últimos avances del proyecto y sobretodo se discutieron muy intensamente las mejoras en eficacia y seguridad del ensayo clínico a desarrollar en España, así como en Francia y en Reino Unido. Se presentaron nuevos datos de la caracterización de los pacientes de anemia de Fanconi, así como los resultados de la colecta de células madre hematopoyéticas de tres pacientes. Se confía en que la obtención de células madre de estos pacientes en una primera fase del proyecto permita acometer en un futuro cercano la corrección genética de estas células en el laboratorio CliniStem del CIEMAT.

  
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