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Defensa de tesis en el campo de las terapias innovadoras en hematopoyesis

 

09/04/2015

Biología y biomedicina

El pasado mes de febrero, Diego León Rico, miembro de la Unidad de Terapias Innovadoras en Hematopoyesis del CIEMAT y de la Unidad Mixta de Terapias Avanzadas CIEMAT/IIS Fundación Jiménez Díaz, defendió su tesis doctoral con mención internacional.

 
 

La tesis, codirigida por la Dra. Elena Almarza y el Dr. Juan A. Bueren, tuvo como título Preclinical Studies for the Gene Therapy of LAD-I y obtuvo la máxima calificación de Sobresaliente Cum Laude. La defensa de la tesis se realizó en español y en inglés y como miembros del tribunal se encontraban prestigiosos científicos de nuestro país, como: Javier Diaz-Nido, Andrés Hidalgo, Jordi Barquinero y Francisco Martín. Así mismo, se encontraba presente como miembro extranjero del tribunal, requisito para la obtención de la mención internacional, Manuel Grez, reconocido por toda la comunidad científica por sus grandes contribuciones a la terapia génica.

  

La tesis muestra los resultados de uno de los proyectos de la Unidad de Terapias Innovadoras de Hematopoyesis a la que pertenece la codirectora de la tesis, Dra. Almarza, y que está liderada por el Dr. Bueren, también codirector de la tesis. La Deficiencia de Adhesión Leucocitaria Tipo I (DAL-I) es una inmunodeficiencia primaria caracterizada por una deficiente expresión de la proteína CD18. Sin esta proteína los leucocitos son incapaces de abandonar el torrente sanguíneo y combatir las infecciones que se producen en los diferentes tejidos. Así, estos pacientes sufren infecciones graves y recurrentes que pueden conducir a su muerte.

  

En la tesis doctoral presentada se han mostrado los últimos avances encontrados para el tratamiento de estos pacientes mediante terapia génica. Mediante el uso de vectores virales modificados ha sido posible volver a expresar la proteína deficiente, tanto en células humanas como de ratón. Se ha observado que la modificación génica de células de sangre periférica de un paciente de DAL-I permite, mediante la expresión de la proteína deficiente, la recuperación de la capacidad de estas células para agregar en presencia del estímulo necesario (Figura). De la misma forma, la expresión de la proteína deficiente en ratones que modelizan la enfermedad permite recuperar la funcionalidad de sus células afectadas y, por tanto, la capacidad de los leucocitos de estos ratones a llegar a los sitios de infección. En base a los resultados obtenidos se ha conseguido desarrollar un vector que será candidato para un futuro ensayo de terapia génica en pacientes con DAL-I.

  
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