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La AEMPS acredita la Sala Blanca CliniStem para la fabricación de Medicamentos de Terapias Avanzadas

 

07/05/2015

Biología y biomedicina

La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, certifica al laboratorio CliniStem para la fabricación de Medicamentos de Terapias Avanzadas en Investigación. El laboratorio CliniStem forma parte de la División de Terapias Innovadoras en Hematopoyesis del CIEMAT, asociada al Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y al Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz.

 
 

El pasado marzo, la AEMPS realizó la visita preceptiva de inspección del laboratorio CliniStem. CliniStem es el laboratorio diseñado para la  fabricación de Medicamentos de Terapias Avanzadas de la División de Terapias Innovadoras en el Sistema Hematopoyético del CIEMAT. En abril se recibió el certificado de cumplimiento de Normas de Correcta Fabricación, por el cual se acredita que CliniStem es apto para la fabricación de dichos medicamentos.

  

El primer medicamento de terapia avanzada que va a fabricar CliniStem se llamará FancaCell, y será utilizado para tratar pacientes pediátricos con Anemia de Fanconi. Esta patología es una enfermedad congénita rara, caracterizada por la mutación en un gen involucrado en la reparación del ADN lo que conlleva que los pacientes tengan una alta predisposición a la aplasia medular y al cáncer. Aunque existen diecisiete genes diferentes implicados en la enfermedad, los pacientes con mutaciones en el gen FANCA abarcan más del 80% de los pacientes de la población española, por ello el ensayo clínico se centrará inicialmente en este grupo de pacientes. FancaCell es un medicamento de terapia génica, que inserta en las células madre hematopoyéticas el gen FANCA que está defectuoso en el paciente.

  

Esta aplicación se realizará  en un ensayo clínico cuyo objetivo es demostrar la seguridad y eficacia clínica asociada a la infusión de células madre hematopoyéticas autólogas (procedentes del propio paciente) modificadas genéticamente con el gen FANCA. En el ensayo clínico están involucradas entre otras instituciones, el Hospital del Niño Jesús, el Hospital Vall d’Hebrón, y el laboratorio CliniStem del CIEMAT, este último como responsable de la fabricación de las células corregidas del defecto génico, que posteriormente serán infundidas en los pacientes. Se confía que mediante este tratamiento los pacientes se recuperarán de la aplasia medular, principal causa de mortalidad en los pacientes pediátricos con anemia de Fanconi.

  

El ensayo clínico cuenta con la financiación de dos proyectos del Ministerio  de Sanidad: Ensayo Clínico en fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de la movilización y colecta de células CD34+ tras tratamiento con plerixafor y filgrastim en pacientes con anemia de Fanconi (FancoStem, EC11-559), y Ensayo Clínico en fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de la infusión de células CD34+ transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA para pacientes con anemia de Fanconi del subtipo A (FancoLen, EC11-060). Además, cuenta con financiación europea del Séptimo Programa Marco para el ensayo  Phase I/II Gene therapy trial of Fanconi anemia patients with a new Orphan Drug consisting of a lentiviral vector carrying the FANCA gene: A Coordinated International Action” (EuroFancolen, Grant agreement number: Health-F5-2012-305421), en un ensayo en el que participan centros de París y Londres, de gran relevancia internacional en el campo de la Terapia Génica.


Imágenes 1, 2 y 3: Laboratorio de producción de medicamentos de terapia avanzada dentro de la sala blanca de CliniStem.

Imagen 4:  SAS de entrada y salida de materiales estériles. Puerta de entrada a la sala blanca y puerta del almacén, enclavadas.

 

Imagen 5:  SAS de entrada y salida de materiales estériles desde el laboratorio de producción. Cabina de flujo laminar de seguridad biológica clase A.

 
    
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