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Globalización del programa de terapia génica de anemia de Fanconi

 

27/09/2018

Biología y biomedicina

El director del programa de Trasplante de médula ósea del Hospital Pediátrico de Minesota y el presidente de la empresa farmacéutica Rocket Pharma visitaron el CIEMAT y el Hospital del Niño Jesús para globalizar el programa de terapia génica de anemia de Fanconi desarrollado en España.

  

El pasado 6 de septiembre, el profesor Wagner -pionero en el trasplante de células madre de sangre del cordón umbilical-, y el Dr. Gaurav Shah, director ejecutivo y presidente de la empresa Rocket Pharma, visitaron el CIEMAT y Hospital Niño Jesús para facilitar la globalización de la terapia génica de pacientes con anemia de Fanconi. Dicho tratamiento está siendo posible gracias a un vector terapéutico desarrollado por el equipo del CIEMAT consorciado al CIBER (Centro de Investigación Biomédica en Red) de Enfermedades Raras y la Fundación Jiménez Díaz, que ha recibido la calificación de Medicamento Huérfano por la Agencia Europea del Medicamento y de la F.D.A. (Food and Drug Administration, Administración de Alimentos y Medicamentos), y que ha sido recientemente licenciado a la empresa Rocket Pharma para su explotación.

  

El vector lentiviral FANCALEN facilita la corrección del defecto genético de las  células madre de aproximadamente el 70 % de los pacientes con anemia de Fanconi. A diferencia de lo que ocurre en un trasplante de médula ósea de un donante sano, el procedimiento terapéutico desarrollado por la División de Terapias Innovadoras del Departamento de Investigación Básica del CIEMAT en colaboración con el Hospital Niño Jesús y otros Centros colaboradores de la Fundación Anemia de Fanconi, no requiere de ningún tratamiento de quimioterapia. Tras la corrección genética de las células madre hematopoyéticas de cada paciente, éstas se re-infunden como si se tratara de una autotransfusión, lo que facilita el alta del paciente a los dos días de su tratamiento.

  

Como conclusión de la visita, el Prof. Wagner propuso la presentación y discusión de este novedoso tratamiento de la enfermedad en el Congreso Internacional de Anemia de Fanconi que se celebra en California del 27 al 30 de septiembre, organizado por la Fanconi Anemia Research Fund (FARF).

  

Asimismo, con objeto de facilitar el desarrollo clínico de este vector en Estados Unidos, la empresa Rocket Pharma ha establecido un acuerdo de colaboración con la Universidad de Stanford, que será el primer hospital de EE UU a quien se transfiera la tecnología desarrollada en España.

  

Rocket Pharma ha iniciado una carrera meteórica con gran impacto en el campo de la terapia génica y pretende aunar una cartera de las mejores estrategias en este ámbito para el tratamiento de enfermedades genéticas a nivel mundial. Su implicación e iniciativa permitirá que ésta y otras estrategias terapéuticas desarrolladas por el CIEMAT se hagan extensivas al tratamiento de pacientes de todo el mundo.

  
Globalización del programa de terapia génica de anemia de Fanconi