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Áreas Científico-Técnicas

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Biología y biomedicina / Hematopoyesis / Seguridad y riesgos asociados a la terapia génica de células madre


La terapia génica somática constituye una importante herramienta con un gran potencial como alternativa terapéutica efectiva en enfermedades raras. El CIEMAT se plantea la terapia génica de enfermedades hereditarias del sistema hematopoyético en las que es imprescindible la transducción de células madre hematopoyéticas. En los últimos años se han descrito efectos adversos de estas terapias debidas fundamentalmente a oncogénesis insercional. En este contexto, el objetivo del CIEMAT está enfocado en analizar y evaluar la seguridad y riesgos asociados a la terapia génica de células madre.


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