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ACTIVIDADES I+D+i

 

Actividades de I+D+i - Internacional - Programa de Terapia Genética: PERSIST

Programas de Terapia Génetica - Programa PERSIST

La División de Terapias innovadoras en el sistema hematopoyético participa en el Proyecto Europeo PERSIST (Persisting Transgenesis) que tiene por objeto el tratamiento genético de enfermedades monogénicas graves. Este Proyecto lo componen los investigadores de mayor talla internacional que han demostrado por primera vez curas en pacientes con inmunodeficiencias severas congénitas. Gracias a la participación en este Consorcio, en la actualidad el CIEMAT coordina una iniciativa Europea para la puesta en marcha del primer ensayo clínico multicéntrico a desarrollar en la Unión Europea para la terapia génica de pacientes con anemia de Fanconi. Una enfermedad relacionada con el déficit de genes de reparación en el DNA que cursa con fallo medular.