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Juan Bueren participa en el "Informe Anticipando" de la Fundación Roche sobre enfermedades graves sin tratamiento a día de hoy

 

10/09/2020

Biología y biomedicina

A finales de julio, la Fundación Instituto Roche presentó un nuevo "Informe Anticipando" sobre las Terapias Avanzadas, combinación de terapia génica y terapia celular, que marcará la Medicina del futuro. El objetivo es desarrollar tratamientos personalizados, eficaces y seguros buscando una sinergia entre ambas terapias.  El investigador del Departamento de Investigación Básica del CIEMAT, Juan Bueren, responsable de la División de Terapias Innovadoras del Sistema Hematopoyético, coordina el Informe.

Las terapias avanzadas pueden basarse tanto en la utilización de genes -terapia génica-, como células -terapia celular-, o tejidos -ingeniería tisular-, el Informe Anticipando se centra en las dos primeras. La modificación de genes conb mutaciones patogénicas permitirán a las células tener funciones fisiológicas en la línea de intervenir terapéuticamente. Como se lee en la nota de prensa de la Fundación Instituto Roche, el Dr. Juan Bueren explicó que "La terapia celular y la terapia génica están suponiendo una revolución en el tratamiento de enfermedades de mal pronóstico, incluyendo aquí numerosas enfermedades de base genética que hasta ahora no tenían tratamiento eficaz".

El Dr. Bueren es también coordinador de la Unidad Mixta de Terapias Avanzadas -CIEMAT-Instituto de Salud de la Fundación Jiménez Días, y miembro del Comité de Dirección del CIBERER (Centro de Investigación Biomédica en Red. Enfermedades Raras), en sus declaraciones, comentó que "la terapia génica ha mostrado beneficios terapéuticos incuestionables en una variedad de enfermedades que incluyen inmunodeficiencias primarias, así como otras patologías, tales como enfermedades neurodegenerativas, musculares y otras enfermedades complejas", así como que "Los ensayos clínicos con terapia génica han comenzado a mostrar eficacia muy destacable no sólo en enfermedades de baja prevalencia, sino también en otras de mayor prevalencia, como las hemoglobinopatías o la hemofilia, o también de patologías pediátricas muy graves, como es el caso de la atrofia muscular espinal".

En el Informe se destaca como el avance técnico más revolucionario la edición génica, que tras una década en desarrollo está todavía en el  marco experimental, pero que permitirá corregir alteraciones genéticas directamente sobre la secuencia del genoma de la persona afectada.  También el Dr. Bueren destaca que "La posibilidad de dirigir genes a secuencias específicas del genoma celular mediante edición génica constituye un avance con fines terapéuticos que era difícil de predecir hace tan sólo 10 años y, sin duda, esto tendrá un gran impacto en el tratamiento de enfermedades en los próximos años".

Por su parte, Consuelo Martín de Dios, directora gerente de la Fundación Instituto Roche afirma que "Si bien es cierto que el desarrollo de las terapias avanzadas no es sencillo y su fabricación personalizada añade complejidad, se puede afirmar que los avances acontecidos en esta área ayudarán a configurar la medicina del futuro, contribuyendo a ofrecer oportunidades terapéuticas para múltiples enfermedades, que mejorarán radicalmente la calidad de vida de muchos pacientes".

Juan Bueren participa en el "Informe Anticipando" de la Fundación Roche sobre enfermedades graves sin tratamiento a día de hoy