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La Dra. Paula Río, de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT ha sido seleccionada para formar parte del Comité Científico Asesor de la Fanconi Anemia Research Fundation, la principal organización a nivel mundial centrada en la investigación de la Anemia de Fanconi y la búsqueda de nuevos tratamientos  que permitan curar la enfermedad, así como en el apoyo a las familias afectadas de la enfermedad en el mundo.

El Comité Científico Asesor de la Fanconi Anemia Research Fundation está formado por expertos internacionales en el campo de la Anemia de Fanconi que  apoyan a la Fundación en la selección de las líneas prioritarias de investigación en el campo.

La Dra. Río aportará su experiencia en el campo de la Terapia génica y las estrategias de edición génica para corregir las células madre hematopoyéticas en pacientes con Anemia de Fanconi. Su nombramiento confirma el compromiso de la Fanconi Anemia Research Fundation con el desarrollo de  iniciativas de investigación en el campo de la terapia génica que puedan acercar a los pacientes a mejores tratamientos.

Bajo la dirección del Dr. Juan Bueren y en colaboración con el Dr. Julian Sevilla (Hospital Universitario Niño Jesús) y otros miembros de la red de Anemia de Fanconi (AF) en España, la Dra. Río está llevando a cabo un ensayo de terapia génica de fase I/II utilizando vectores lentivirales. Tras los resultados preliminares obtenidos en este ensayo de terapia génica, se está realizando un ensayo en fase II global patrocinado por la empresa farmacéutica Rocket Pharmaceuticals, Inc. Su equipo también está involucrado en el desarrollo de estrategias de edición génica, campo en el que han demostrado por primera vez que la edición génica mediada por unión de extremos no homólogos (NHEJ) se puede aplicar para corregir mutaciones específicas en células hematopoyéticas de pacientes con AF. Actualmente, están implementando nuevas herramientas de edición génica aplicables a otras mutaciones y han comenzado a probar diferentes herramientas de administración in vivo con el objetivo de poder corregir en un futuro las células madre hematopoyéticas de pacientes con AF in vivo.