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Nuevos logros de la Unidad Mixta de Terapias Avanzadas CIEMAT-FIIS-FJD

Nuevos logros de la Unidad Mixta de Terapias Avanzadas CIEMAT-FIIS-FJD 

29/01/2021

Biología y biomedicina

Como consecuencia de la buena marcha de la colaboración entre el CIEMAT y la Fundación Instituto de Investigación Sanitaria - Fundación Jiménez Díaz (FIIS-FJD), se ha renovado el convenio de colaboración de la Unidad Mixta, tal y como se recoge en el Boletín Oficial del Estado de fecha 19 de enero de 2021, con una duración de dos años y podrá ser prorrogado por otros cuatro años más.

En la última convocatoria del programa Europeo: European Joint Programme for Rare Diseases" se ha obtenido la aprobación de dos proyectos que serán coordinados por investigadores pertenecientes a la Unidad Mixta CIEMAT/FIIS-FJD.

El Proyecto titulado Lentiviral-mediated gene therapy for Diamond Blackfan Anemia: Preclinical Safety and Efficacy Studies (DBAGenCure) será coordinado por la Dra. Susana Navarro y el Dr. Juan Bueren. Dicho proyecto tiene por objeto el desarrollo de los estudios preclínicos de terapia génica lentiviral necesarios para dar comienzo a un ensayo clínico en fase I/II  para el tratamiento por terapia génica de pacientes con la anemia de Diamond Blackfan. En este Proyecto participarán los siguientes investigadores/as principales: Lafontaine, Denis L.J (BE) - Beléndez, Cristina (ES) - Leblanc, Thierry (FR) - Niemeyer, Charlotte (DE) - Schmidt, Manfred (DE) - Asociación Afectados Blackfan Diamond España (ES) - Association Francophone de la Maladie de Blackfan-Diamond (AFMBD) (FR) - Diamond-Blackfan-Anämie Selbsthilfe E.V.

El Proyecto titulado "Gene editing as a novel therapeutic strategy in Fanconi anemia (FANEDIT)"  será coordinado por la Dra Paula Río, y tiene por objeto la terapia génica de esta enfermedad a través de las más novedosas técnicas de terapia génica dirigida, o edición génica. En este proyecto participan los siguientes investigadores principales: Corn, Jacob (CH) - Cathomen, Toni (DE) - Mussolino, Claudio (DE) - Soulier, Jean (FR) - Sevilla, Julián (ES) - Fundación Anemia de Fanconi (ES).

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