Actividades de I+D+i - Internacional - Programa de Terapia Genética: Proyecto EUROFANCOLEN
La División de terapias innovadoras en el sistema hematopoyético es la coordinadora de este Proyecto. El enfoque propuesto por EUROFANCOLEN tiene una doble vía: por un lado, la evaluación de la seguridad y eficacia de nuevos fármacos con una potente actividad para movilizar células madre desde la médula ósea a la sangre periférica de pacientes con anemia de Fanconi; por otro, la evaluación de la seguridad y la búsqueda de los primeros indicios de eficacia clínica de la terapia génica de estos pacientes con un nuevo vector lentiviral fabricado por miembros del consorcio, el cual recibió en diciembre de 2010 la designación de medicamento huérfano por parte de la Comisión Europea. En esta línea, la Comisión Europea proporciona fondos para la fase I/II del ensayo con el nuevo vector lentiviral, del cual el CIEMAT y el CIBER de enfermedades raras son sus promotores.