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En concreto, recientemente tuvo lugar el seminario sobre la deficiencia de piruvato quinada (PKD, por sus siglas en inglés), un trastorno genético raro que afecta la capacidad de los glóbulos rojos para producir energía, y anemia diseritropoyética congética tipo II (CDAII, por sus siglas en inglés), dirigido a profesionales de la salud, en el que se presentaron los últimos avances en las estrategias de terapia génica de uso de vectores lentivirales y edición génica, así como de nuevos ensayos clínicos. Durante el encuentro se presentó la encuesta destinada a conocer las expectativas y necesidades de los pacientes y familias respecto a las terapias.

El segundo seminario tendrá lugar el próximo 15 de septiembre, dirigido a pacientes con PKD y CDAII y sus familias, en el que se presentarán los últimos avances en terapia génica, incluyendo los resultados clínicos y preclínicos obtenidos con terapias lentiviral y edición génica. Durante el encuentro, también se compartirán los resultados de la encuesta presentada en el primer seminario, proporcionando con claridad una visión de cómo las opiniones y prioridades de los pacientes están influyendo en el desarrollo de estas nuevas terapias. Con el objetivo de mejorar el conocimiento, las expectativas y preocupaciones de los pacientes de estas enfermedades y sus familiares se lanzó una encuesta para recabar información.

Esta iniciativa se ha realizado con la participación de la red colaborativa europea ERN-EuroBloodNet, apoyada desde la Comisión Europea, que agrupa a los centros de excelencia en enfermedades hematológicas raras para concentrar conocimiento y recursos especializados y ofrecer una atención médica especializada a los pacientes que padecen enfermedades poco comunes.