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La Unidad de Innovación Biomédica participa en AFAN, un ensayo clínico pionero para tratar el cáncer en pacientes con anemia de Fanconi
Personal investigador de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT, bajo la dirección de Ramón García Escudero, participa en AFAN, un ensayo pionero para tratar el cáncer en pacientes con anemia de Fanconi liderado por el investigador Jordi Surralles del Instituto de Investigación San Pau en Barcelona y en colaboración con el Hospital Universitario 12 de Octubre. Concretamente, el ensayo que acaba de comenzar se realiza en pacientes con anemia de Fanconi diagnosticados de cáncer de cabeza y cuello y evaluará la seguridad y eficacia del fármaco "afatinib", lo que le convierte en el primer ensayo clínico a nivel mundial para esta indicación.
El estudio, aprobado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha comenzado a reclutar pacientes durante este mes de octubre, con un proceso que se prevé que dure aproximadamente cuatro años. AFAN se apoya en un estudio preclínico publicado en la revista "Clinical Cancer Research" en 2020 con análisis de cribado de fármacos en modelos de células tumorales in vitro, investigación básica y genómica en muestras humanas, trabajo preclínico en ratones in vivo, designación de medicamento huérfano y el ensayo clínico académico aprobado por la European Medicines Agency (EMA). Para garantizar el éxito del ensayo, los pacientes serán tratados no sólo en el Hospital de Sant Pau, sino también en el Hospital Universitario de Hannover, en Alemania, donde se espera la aprobación de la EMA en breve.
El equipo del Dr Ramon García-Escudero, perteneciente a la Unidad de Innovación Biomédica (BioInn), investigará muestras de biopsias de los pacientes reclutados para analizar respuestas o recaídas, así como biomarcadores predictivos de sensibilidad/resistencia al tratamiento.
Las instituciones desean agradecer a todas las entidades que han hecho posible toda la investigación preclínica y el actual ensayo clínico AFAN, incluyendo socios industriales como Boehringer Ingelheim, que apoyan la I+D de vanguardia, así como a las distintas instituciones y asociaciones de pacientes que han proporcionado apoyo financiero para el proyecto de investigación clínica, como el Instituto de Salud Carlos III (ICI22/00076, financiado por la Unión Europea - NextGenerationEU) y la Fanconi Cancer Foundation.
El nuevo uso del afatinib desarrollado por investigadores de estas instituciones ha dado lugar a una patente recientemente concedida en Europa y pendiente en Estados Unidos. Además, al tratarse de una enfermedad rara, el proyecto ha recibido la designación de afatinib como medicamento huérfano por parte de la EMA, lo que acelera el calendario de desarrollo de este nuevo uso farmacológico.
La anemia de Fanconi es un trastorno genético raro causado por un defecto en la reparación del ADN. Provoca un mal funcionamiento de la médula ósea, y los pacientes son especialmente propensos a desarrollar tumores de cabeza y cuello a una edad muy temprana. Debido a su defecto genético, los pacientes no pueden someterse a quimioterapia y, por tanto, no disponen de tratamientos eficaces más allá de la cirugía, lo que la convierte en la principal causa de mortalidad entre la población adulta afectada por esta enfermedad.