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Paula Río recibe premio Early Stage Investigator Award de la Fanconi Anemia Research Fund
La responsable de la Unidad de aplasia medular del departamento de Innovación Biomédica en el CIEMAT, Paula Río, ha recibido el prestigioso premio Early Stage Investigator Award durante el Symposium organizado por la Fanconi Anemia Research Fund (FARF) en Vancouver el pasado mes de septiembre. Este es el organismo de referencia a nivel mundial en el avance de la investigación para mejores tratamientos y una cura para la anemia de Fanconi.
La decisión del comité científico y dirección de la FARF ha destacado el trabajo desarrollado por Paula Río en el campo de la investigación traslacional con el objetivo de desarrollar estrategias de terapia génica para el tratamiento del fallo medular en los pacientes con anemia de Fanconi, así como los prometedores resultados en el campo de la edición génica en células madre hematopoyéticas con anemia de Fanconi.
Este premio confirma la relevancia de los trabajos realizados el departamento de Innovación Biomédica, liderado por Juan A. Bueren, en el campo de la anemia de Fanconi, donde se ha desarrollado, en colaboración con el Hospital Universitario Niño Jesús y el hospital Vall D'Hebron el ensayo clínico fase 1/2 para el tratamiento del fallo de médula ósea en pacientes con anemia de Fanconi subtipo A, y que ha permitido licenciar el medicamento a la empresa farmacéutica Rocket Pharmaceuticals, Inc. que en la actualidad está realizando un ensayo en fase 2 Global en España, Estados Unidos y Reino Unido con objeto de solicitar autorización de comercialización en Europa y EEUU.
La FARF también ha querido destacar los novedosos trabajos realizados por esta investigadora en la búsqueda de estrategias de edición génica precisas para la corrección de mutaciones presentes en los pacientes con anemia de Fanconi. Desde su fundación en 1989, la FARF ha otorgado 263 subvenciones a 86 instituciones y 202 investigadores en todo el mundo. Es decir que, gracias a las aportaciones de miles de donantes en todo el mundo, la FARF ha financiado con más de 32 millones de dólares varios proyectos de investigación.